избранное
-
Зеркало, зеркало на стене: когда самосознание меняется при болезни Гентингтона
⏱️6 мин чтения | Новое исследование предполагает, что сниженное осознание симптомов, известное как анозогнозия, может проявляться даже на самых ранних стадиях БГ. Полученные данные подчёркивают, что понимание прогрессирования симптомов требует более чем одной точки зрения.
По ссылке Maille (Molly) Gracey -
Не только еда: скрытые проблемы приёма пищи при болезни Гентингтона
⏱️8 мин чтения | Люди с болезнью Гентингтона часто сталкиваются с непреднамеренной потерей веса. В недавней статье были выявлены проблемы, связанные с влиянием БГ на приём пищи и поддержание веса, а также изучено, как семьи и специалисты справляются с этими трудностями.
По ссылке Dr Nicolò Zarotti -
Roche прекращает две программы по разработке лекарств от болезни Гентингтона после неутешительных результатов
⏱️ 10 мин чтения | Roche объявила о прекращении разработки двух своих препаратов ASO, снижающих уровень хантингтина, — томинерсена и RG6496. Это знаменует собой разочаровывающее завершение важной главы в клинических исследованиях БГ.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Наконец-то мы получим тот ПЭТ, о котором всегда мечтали?
⏱️7 мин чтения | На протяжении последних 20 лет ПЭТ-трейсеры стали революционным инструментом для болезни Альцгеймера, позволяя визуализировать амилоидные бляшки в головном мозге без инвазивных процедур. А как обстоят дела с болезнью Хантингтона?
По ссылке Elizabeth Thomas, PhD -
Skyhawk делится более подробными данными по SKY-0515, а также информацией о расширении доступа к клиническому исследованию в США
⏱️ 6 мин чтения | Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Июнь 2026: В этом месяце в исследованиях болезни Гентингтона
⏱️ 10 мин чтения | Из клиники мы узнали от uniQure об их недавней встрече с FDA, в испытании стволовых клеток был введен препарат первому участнику, и Skyhawk поделилась данными по SKY-0515. В лаборатории наука о замедлении БГ на уровне ДНК продолжает развиваться.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Точная обрезка с помощью PROTAC: селективное нацеливание на токсичный хантингтин
⏱️6 мин чтения | PROTAC действуют как инструмент точной обрезки, удаляя токсичный белок хантингтин, оставляя при этом здоровую форму нетронутой. В клетках и мышах с БХ такая целенаправленная очистка улучшила состояние здоровья и замедлила проявления заболевания.
По ссылке Chloe Langridge -
Ваша ДНК не должна стоить вам страховки: что нужно знать семьям с БХ
⏱️13 мин чтения | Австралия только что вошла в историю, запретив страховщикам жизни использовать генетическое тестирование против вас. Но для семей с БХ в других странах законы, призванные защищать, не успевают за развитием науки. Давайте разберём, что вам нужно знать.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Свершилось: uniQure объявляет о планах подать заявку на лицензирование AMT-130 в FDA
⏱️ 9 мин чтения | После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.
-
Первый участник получил дозу в новаторском испытании нейронных стволовых клеток для лечения болезни Гентингтона
Началось новое клиническое испытание для БГ. Первый участник получил дозу в исследовании REGEN4HD, которое проверяет безопасность трансплантации нейронных стволовых клеток в качестве потенциального лечения БГ.
По ссылке Dr Rachel Harding