изменение течения болезни
-
Skyhawk делится более подробными данными по SKY-0515, а также информацией о расширении доступа к клиническому исследованию в США
⏱️ 6 мин чтения | Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Свершилось: uniQure объявляет о планах подать заявку на лицензирование AMT-130 в FDA
⏱️ 9 мин чтения | После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.
-
Второй путь: uniQure планирует подать заявку на регистрацию AMT-130 в Великобритании
⏱️ 6 мин чтения | В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Два года спустя: новые данные долгосрочного расширенного исследования PIVOT-HD для вотоплама
⏱️10 мин чтения | PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Prana Biotech публикует данные об исследовании модели болезни Хантингтона на животных для PBT2
Prana Biotechnology опубликовала данные, демонстрирующие, что их препарат PBT2 эффективен на животных моделях БГ
По ссылке Dr Jeff Carroll, PhD -
Новые эксперименты проясняют роль SIRT1 при БГ — или нет?
Работы нескольких лабораторий показывают, что активация белка под названием SIRT1 может помочь при БГ, но картина все еще остается запутанной
По ссылке Dr Jeff Carroll, PhD -
Двойной успех в подавлении гена хантингтина с помощью РНК-интерференции
2 хорошие новости о подавлении гена РНК-интерференции при БГ: это безопасно в течение шести месяцев, и есть способ лечить большие участки мозга
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD -
Перенаправление белка хантингтина внутри клеток
Канадская команда расшифровала метки, которые перенаправляют белок хантингтина внутри клеток, помогая объяснить, как он становится токсичным
По ссылке Dr Jeff Carroll, PhD -
Генное глушение при БГ: история на данный момент
Так ли генное глушение многообещающе для БГ, как кажется, и что может ждать в будущем?
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD -
Интервью: Грэм Билбе, глобальный руководитель отдела неврологии в Novartis
HDBuzz берет интервью у Грэма Билбе, глобального руководителя отдела неврологии в фармацевтическом гиганте Novartis, о его исследованиях БГ
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD